Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið „Sem þið höfðuð ekki pung til að geta staðið undir“ Innlent Kafarar sóttu mann úr bíl sem fór í höfnina Innlent Kristrún ekki sein í Kryddsíld: „Ég skil ekki hvernig þetta var hægt“ Innlent Tveir alvarlega slasaðir eftir stunguárás á Kjalarnesi Innlent Hróshringur formanna: „Það liggur fyrir mér að verða markþjálfi“ Innlent Yazan Tamimi er maður ársins Innlent Fyrsta barn ársins 2025 komið í heiminn Innlent Ógnaði fólki nærri Hallgrímskirkju Innlent Áttræð kona sakar bæinn um mismunun vegna trúar Innlent Bak við tjöldin: Óheppileg hlátursköst og ráðherrar í ruglinu Innlent Fleiri fréttir Íslenski fjárhundurinn viðurkenndur af Kennel samtökunum Fyrstu börn Beta-kynslóðarinnar fæðast á morgun Handtökuheimild á hendur forsetanum samþykkt Heiðrar lækna sína í miðri krabbameinsmeðferð Hóta Hútum sömu „aumu örlögum“ og Hamas og Hezbollah Trump kemur Johnson til bjargar Vöruðu við fuglum rétt fyrir slysið Skiptast á 300 föngum Fimm ákærðir í tengslum við andlát Liam Payne Farþegar heyrðu mikinn hvell við flugtak og vélinni nauðlent Tuga kílómetra slóð á hafsbotni hjá skemmda sæstrengnum Þetta orsakaði kuldabola sem herjaði á íbúa Nuuk Rannsaka flugflotann í kjölfar slyssins Uppskerubrestur og þungar horfur vegna veðurofsans Jimmy Carter látinn Sjö daga þjóðarsorg lýst yfir í Suður-Kóreu Urðu úti við leit að Stórfæti Smábarn einu skrefi frá því að falla fram af bjargi hjá eldgosi Olivia Hussey er látin Neyðarástand í Nuuk vegna straumleysis Fjöldi látinn eftir flugslys í Suður-Kóreu Forstjóri sjúkrahúss meðal 240 handtekinna Minnst fimmtán áfrýja í máli Pelicot Biðst afsökunar á „hörmulegu atviki“ Íslandsvinurinn OG Maco látinn Tveir látnir eftir skotbardaga í Noregi „Svarta ekkjan“ fannst látin Tíu ára drengur lést eftir bílslys á Ítalíu Barn meðal látinna í rútuslysi Þýska sambandsþingið leyst upp Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið „Sem þið höfðuð ekki pung til að geta staðið undir“ Innlent Kafarar sóttu mann úr bíl sem fór í höfnina Innlent Kristrún ekki sein í Kryddsíld: „Ég skil ekki hvernig þetta var hægt“ Innlent Tveir alvarlega slasaðir eftir stunguárás á Kjalarnesi Innlent Hróshringur formanna: „Það liggur fyrir mér að verða markþjálfi“ Innlent Yazan Tamimi er maður ársins Innlent Fyrsta barn ársins 2025 komið í heiminn Innlent Ógnaði fólki nærri Hallgrímskirkju Innlent Áttræð kona sakar bæinn um mismunun vegna trúar Innlent Bak við tjöldin: Óheppileg hlátursköst og ráðherrar í ruglinu Innlent Fleiri fréttir Íslenski fjárhundurinn viðurkenndur af Kennel samtökunum Fyrstu börn Beta-kynslóðarinnar fæðast á morgun Handtökuheimild á hendur forsetanum samþykkt Heiðrar lækna sína í miðri krabbameinsmeðferð Hóta Hútum sömu „aumu örlögum“ og Hamas og Hezbollah Trump kemur Johnson til bjargar Vöruðu við fuglum rétt fyrir slysið Skiptast á 300 föngum Fimm ákærðir í tengslum við andlát Liam Payne Farþegar heyrðu mikinn hvell við flugtak og vélinni nauðlent Tuga kílómetra slóð á hafsbotni hjá skemmda sæstrengnum Þetta orsakaði kuldabola sem herjaði á íbúa Nuuk Rannsaka flugflotann í kjölfar slyssins Uppskerubrestur og þungar horfur vegna veðurofsans Jimmy Carter látinn Sjö daga þjóðarsorg lýst yfir í Suður-Kóreu Urðu úti við leit að Stórfæti Smábarn einu skrefi frá því að falla fram af bjargi hjá eldgosi Olivia Hussey er látin Neyðarástand í Nuuk vegna straumleysis Fjöldi látinn eftir flugslys í Suður-Kóreu Forstjóri sjúkrahúss meðal 240 handtekinna Minnst fimmtán áfrýja í máli Pelicot Biðst afsökunar á „hörmulegu atviki“ Íslandsvinurinn OG Maco látinn Tveir látnir eftir skotbardaga í Noregi „Svarta ekkjan“ fannst látin Tíu ára drengur lést eftir bílslys á Ítalíu Barn meðal látinna í rútuslysi Þýska sambandsþingið leyst upp Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00