Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Sagður hafa tæmt sjóði flokksins og rekur nýja stjórn úr húsnæðinu Innlent Mikill viðbúnaður vegna eftirfarar á Sæbraut Innlent Halla forseti blandar sér í götuljósaumræðuna Innlent Reiða fram rúma milljón fyrir Jakub Innlent Málið rannsakað sem tilraun til manndráps Innlent Telja Múmínlundinn klárt brot á höfundarétti Innlent Tilraun langtímakjarasamninga hafi mistekist Innlent Steini frá Straumnesi látinn Innlent Málið týndist í kerfinu og reyndist á endanum fyrnt Innlent Óku á yfir 60 og missa ökuréttindin Innlent Fleiri fréttir Hæstaréttardómarar fjarlægðu flein úr holdi Bandaríkjaforseta Lífstíðarfangelsi fyrir að myrða 14 ára dreng með samúræjasverði Finna fyrir fjarveru Bandaríkjanna á loftslagsfundi en sakna þeirra ekki Ungar konur særðust í skotárás í Nuuk Sá sem samdi Mission: Impossible lagið er látinn Stjúpsonur norska krónprinsins grunaður um nauðganir Dönsk stjórnvöld vilja tryggja fólki höfundarrétt að eigin persónu Stígur fram og segir Írani hafa löðrungað Bandaríkin „Áreiðanleg gögn“ sanni verulegt tjón á kjarnorkumannvirkjum Hvar er Khamenei? Ný ráðgjafarnefnd Kennedy hyggst endurskoða bólusetningar barna Stofna sérstakan dómstól vegna árásarglæpa Rússa Segist funda með ráðamönnum Íran í næstu viku Trump íhugar að láta Úkraínumenn fá fleiri Patriot-kerfi Kristrún missti af fundi með Selenskí Tók í spaðann á Trump: „Hann er nú heillandi, karlinn“ Segir Spánverja munu borga fyrir að borga ekki nóg Lögðu grunninn að „sterkara, sanngjarnara og banvænna“ NATO Telur engan vafa um að Bandaríkin verji bandamenn sína Biðst afsökunar á gyðingahatri Svíþjóðardemókrata Diddy ætlar ekki að bera vitni Trump gefur lítið fyrir Pentagon skýrsluna og segir árásina hafa heppnast fullkomlega 33 ára sósíalisti hafði betur gegn Cuomo í New York Bretar eignast aftur herþotur sem geta flutt kjarnorkuvopn Myndaveisla: Fyrsti dagur leiðtogafundar Atlantshafsbandalagsins Æsispennandi forval: Framtíð Demókrataflokksins gæti ráðist í New York Átök í Miðausturlöndum: „Erfitt að meta hvað er í raun og veru í gangi“ Ný skýrsla: Bandaríkjunum mistókst að eyðileggja kjarnorkumannvirki Írana „Þrátt fyrir allan þennan vígbúnað þá er þetta mjög vinalegt“ „Honum fylgir auðvitað ákveðinn ófyrirsjáanleiki“ Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Sagður hafa tæmt sjóði flokksins og rekur nýja stjórn úr húsnæðinu Innlent Mikill viðbúnaður vegna eftirfarar á Sæbraut Innlent Halla forseti blandar sér í götuljósaumræðuna Innlent Reiða fram rúma milljón fyrir Jakub Innlent Málið rannsakað sem tilraun til manndráps Innlent Telja Múmínlundinn klárt brot á höfundarétti Innlent Tilraun langtímakjarasamninga hafi mistekist Innlent Steini frá Straumnesi látinn Innlent Málið týndist í kerfinu og reyndist á endanum fyrnt Innlent Óku á yfir 60 og missa ökuréttindin Innlent Fleiri fréttir Hæstaréttardómarar fjarlægðu flein úr holdi Bandaríkjaforseta Lífstíðarfangelsi fyrir að myrða 14 ára dreng með samúræjasverði Finna fyrir fjarveru Bandaríkjanna á loftslagsfundi en sakna þeirra ekki Ungar konur særðust í skotárás í Nuuk Sá sem samdi Mission: Impossible lagið er látinn Stjúpsonur norska krónprinsins grunaður um nauðganir Dönsk stjórnvöld vilja tryggja fólki höfundarrétt að eigin persónu Stígur fram og segir Írani hafa löðrungað Bandaríkin „Áreiðanleg gögn“ sanni verulegt tjón á kjarnorkumannvirkjum Hvar er Khamenei? Ný ráðgjafarnefnd Kennedy hyggst endurskoða bólusetningar barna Stofna sérstakan dómstól vegna árásarglæpa Rússa Segist funda með ráðamönnum Íran í næstu viku Trump íhugar að láta Úkraínumenn fá fleiri Patriot-kerfi Kristrún missti af fundi með Selenskí Tók í spaðann á Trump: „Hann er nú heillandi, karlinn“ Segir Spánverja munu borga fyrir að borga ekki nóg Lögðu grunninn að „sterkara, sanngjarnara og banvænna“ NATO Telur engan vafa um að Bandaríkin verji bandamenn sína Biðst afsökunar á gyðingahatri Svíþjóðardemókrata Diddy ætlar ekki að bera vitni Trump gefur lítið fyrir Pentagon skýrsluna og segir árásina hafa heppnast fullkomlega 33 ára sósíalisti hafði betur gegn Cuomo í New York Bretar eignast aftur herþotur sem geta flutt kjarnorkuvopn Myndaveisla: Fyrsti dagur leiðtogafundar Atlantshafsbandalagsins Æsispennandi forval: Framtíð Demókrataflokksins gæti ráðist í New York Átök í Miðausturlöndum: „Erfitt að meta hvað er í raun og veru í gangi“ Ný skýrsla: Bandaríkjunum mistókst að eyðileggja kjarnorkumannvirki Írana „Þrátt fyrir allan þennan vígbúnað þá er þetta mjög vinalegt“ „Honum fylgir auðvitað ákveðinn ófyrirsjáanleiki“ Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00